Qu'est-ce que la thérapie génique ?

La thérapie génique traite les maladies en fixant, remplaçant ou désactivant les gènes responsables. Les médecins transmettent de nouvelles instructions génétiques aux cellules d'une personne. Celle-ci les lit et fabrique la protéine adéquate, ou arrête d'en fabriquer une nocive.

 

La maladie SPG52 est causée par des modifications délétères du gène AP4S1. Une approche de remplacement génique permettrait d'obtenir un AP4S1 fonctionnel pour restaurer la fonction de la protéine AP-4 manquante dans les cellules clés.

 

La thérapie génique cible la cause profonde , et pas seulement les symptômes. Un traitement peut avoir des effets durables, car les cellules continuent d'utiliser les nouvelles instructions. Cependant, il ne répare pas les dommages déjà causés ; c'est pourquoi le temps est crucial .