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Je souffre de paraplégie spastique héréditaire de type 52, ou SPG52, une maladie neurodégénérative extrêmement rare.
Un traitement par thérapie génique est presque prêt pour un essai clinique, mais il ne peut pas progresser sans financement.
Mes amis et moi avons besoin de votre aide pour concrétiser ce projet avant qu'il ne soit trop tard!
Merci de nous donner l’espoir d’un avenir meilleur!
Qu'est-ce que SPG52 ?
La paraplégie spastique 52 est une maladie neurodégénérative extrêmement rare qui touche les enfants. Le trouble provoque :
retard global du développement
déficiences intellectuelles importantes
discours pauvre ou absent
crises
spasticité progressive (raideur) des membres
Cela enlève progressivement à l’enfant la capacité de marcher, puis potentiellement l’usage de ses bras et de ses mains.
Où en est la recherche
L'équipe de recherche de l'Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) a développé une approche de thérapie génique pour SPG52 .
Les premiers essais précliniques sur des modèles cellulaires et des souris ont été réalisés . Ces études montrent que la thérapie génique peut corriger une signalisation neuronale défectueuse, améliorer la coordination motrice et restaurer la communication neuronale-musculaire.
Ils sont actuellement en train de concevoir des études de sécurité et de toxicité . À l'issue de ces études, ils demanderont l'approbation réglementaire de l'Agence espagnole des médicaments et des produits de santé pour démarrer un essai clinique .
En bref : nous approchons du seuil d’un essai clinique sur l’homme . Mais nous avons besoin de fonds dès maintenant pour le franchir.
Il reste €184,000 pour financer la phase 3!
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