¿Qué es la terapia genética?

La terapia génica trata enfermedades reparando, reemplazando o desactivando los genes que las causan. Los médicos introducen nuevas instrucciones genéticas en las células de una persona. La célula las lee y produce la proteína adecuada o deja de producir una dañina.

 

La SPG52 se debe a cambios perjudiciales en el gen AP4S1. Un enfoque de reemplazo génico proporcionaría un AP4S1 funcional para restaurar la función de la proteína AP-4 faltante en células clave.

 

La terapia génica ataca la causa raíz , no solo los síntomas. Un tratamiento puede tener efectos duraderos porque las células siguen usando las nuevas instrucciones; sin embargo , no reparará el daño ya producido , y por eso el tiempo es crucial .